近日，国际帕金森病与运动障碍大会（MDS 2026）在韩国首尔举行。麦科医药(2335.HK)自主研发的可高效穿越血脑屏障的小分子TrkB受体激动剂MT200605以壁报形式首次公布了亨廷顿舞蹈症方向的非临床研究数据及人体I期临床研究结果。

MDS大会由国际运动障碍学会主办，是该领域全球规模最大、影响力顶尖的国际学术盛会之一。MT200605的亨廷顿舞蹈症研究能够入选展示，标志着MT200605在神经退行性疾病领域的临床价值获得国际学术界权威认可。

MT200605是全球首个完成卒中患者临床II期的小分子TrkB受体激动剂，今年3月，该药针对亨廷顿舞蹈症已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定。此次亮相的意义不止于单一适应症——它标志着MT200605正在向更广阔的神经疾病治疗版图拓展。

MDS 2026：亨廷顿舞蹈症非临床数据首次集中披露

亨廷顿舞蹈症（HD）是一种遗传性、进行性神经退行性疾病，患者逐渐出现舞蹈样动作、认知下降和精神行为异常，最终完全依赖照护。

目前尚无获批疗法能阻止或逆转病程，保护神经元、延缓运动功能丧失是该领域最迫切的未满足需求。

MT200605在该适应症的非临床研究于美国翰斯・霍普金斯大学（Johns Hopkins University）完成，此次MDS 2026大会上展示的研究核心如下：

标题：MT200605, an Oral Brain-Penetrant TrkB Agonist, Improves Motor Function and Attenuates Brain Atrophy in Huntington's Disease: Nonclinical Findings and Phase I Clinical Results

口服透脑的TrkB激动剂MT200605，可改善亨廷顿病患者的运动功能并减轻脑萎缩：非临床研究结果与I期临床试验结果

壁报编号：#1947

MT200605 HD非临床研究核心要点：

01高比例穿越血脑屏障：大鼠透脑率超30%。

02激活TrkB受体机制明确：可激活TrkB受体及上调下游信号通路AKT/ERK 水平。

03运动能力显著改善： 在4种行为学测试中（转棒、平衡木研究），HD小鼠的运动失调障碍得到显著改善，差异具有统计学意义。

04脑萎缩明显减轻： 磁共振成像显示，MT200605显著对抗HD小鼠整个大脑、神经皮层以及纹状体结构的萎缩程度。

05神经细胞得到保护： MT200605能够显著阻止HD小鼠纹状体神经元标志蛋白水平的损失，达接近健康小鼠水平；显著减少神经皮层中致病蛋白聚集体，从而减弱神经元损伤。

临床I期数据显示良好的安全性与药代动力学特征

壁报同步展示了MT200605在健康成人中的I期临床研究结果。

该研究采用单中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，涵盖单次递增剂量（SAD）与多次递增剂量（MAD）两个阶段，为后续在患者中的临床开发奠定了基础：

未报告严重不良事件、死亡或因不良事件退出，药物相关不良事件均为轻度且自限性。

药代动力学特征总体可预测，多次给药未见明显蓄积。

诺奖级作用机制：穿越血脑屏障，激活TrkB受体，实现神经修复和重塑

BDNF（脑源性神经营养因子）及其受体TrkB，是调控神经元存活、突触可塑性与再生的核心信号通路。1986年诺贝尔生理学或医学奖表彰了神经生长因子（NGF）的发现，开启了人们对神经营养机制的认识；BDNF正是在此基础上发现的、大脑中最关键的“修复总指挥”之一。

然而，BDNF、NGF类蛋白无法穿越血脑屏障，始终缺少能够高效入脑的药理学干预手段，TrkB信号通路长期面临"机制明确、药物缺位"的困局。

MT200605是麦科医药全新设计的一个可高效穿越血脑屏障的小分子I类创新药，发挥BDNF作用激活 TrKB 受体，并兼具独立的清除氧自由基功能。药物依托 “被动保护＋主动修复” 双重药理机制：在减轻神经元凋亡、抑制氧化应激的同时，促进神经发生与突触重建。

从缺血性卒中II期阳性结果，到神经退行性疾病潜力拓展

MT200605的临床研究最初始于缺血性脑卒中，入选该领域“创新药物研发国家科技重大专项”。

在中国完成的360例多中心随机双盲II期研究中已取得里程碑式阳性结果——高剂量组第90天mRS 0-1主要终点达统计学显著。在临床获益上，约每治疗6位患者，就能多帮助1位从“需要人照顾”转变为“能够基本自己生活”，大幅降低致残率。II期研究还显示高剂量组急性肾损伤（AKI）发生率较安慰剂下降约80%，提示潜在的“肾保护”价值。

除MDS 2026壁报亮相外，MT200605卒中非临床和I期结果，也已入选世界卒中大会（WSC）口头报告。运动障碍与脑血管疾病两大国际顶级学术舞台的青睐，从不同疾病维度交叉验证了MT200605机制设计的创新性与研究数据的前沿性。

TrkB 的“共病靶点”属性

亨廷顿舞蹈症与帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）同属神经退行性疾病，这类疾病大多以大脑皮层、海马等脑区神经元进行性丢失为核心病理特征。

TrkB 主要在大脑皮层、海马体等组织中高表达，BDNF/TrkB 信号通路正是中枢神经系统中调控神经元存活、突触可塑性及神经修复的核心通路。

从国家科技重大专项入选，到缺血性卒中II期阳性突破性验证，再到MDS 2026亨廷顿舞蹈症非临床数据的集中披露，MT200605正在构建一个撬动更广阔神经疾病治疗版图的创新性拓展。

对麦科医药而言，MT200605的潜力仍有待更严格的临床研究与科学挖掘——从“诺奖启发靶点”到“广谱神经保护药物”，每一步都需要严谨的数据来验证。

麦科将持续推进MT200605的适应症拓展与临床开发，把这一源自诺贝尔奖科学发现启发的机制真正转化为惠及广大患者的治疗选择，为人类神经疾病的诊疗做出更大贡献。