近日，麦科医药（02335.HK）迎来创新药研发进程中的两大里程碑进展：一方面，公司与首都医科大学附属北京天坛医院（下称“北京天坛医院”）联合承担的“创新药物研发国家科技重大专项”，已收到首笔专项经费，标志着国家级专项对MT200605研发的支持正式落地；另一方面，MT200605急性缺血性卒中（AIS）Ⅲ期临床研究（方案编号MT200605-AIS-3041），已通过组长单位北京天坛医院伦理委员会审查，机构立项与伦理审查均一次性通过。

“资金保障”与“临床关键节点”同频兑现，这款全球首创的原研创新药正加速驶入确证性研究新阶段。

锚定守卫生命健康的"国之重器"

“重大新药创制”国家科技重大专项聚焦恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病等严重危害我国人民健康的重大疾病，围绕新药研发和产业化过程中的重大科技问题，研制具有重大临床价值的创新药物，提升我国医药创新能力。如果说“两弹一星”是捍卫国家安全的战略基石，那么创新药物研发国家科技重大专项就是守卫人民生命健康的“国之重器”。

脑卒中是我国成年人致死、致残的首位病因，每年新发患者超过400 万，且呈年轻化趋势。数十年来，神经保护剂领域屡遭挫折，大量在研药物折戟于临床试验阶段，临床需求远未被满足[1]。MT200605 正是直面这一重大需求的原研创新药。

本课题由麦科医药与北京天坛医院联合承担。北京天坛医院系国家神经系统疾病临床医学研究中心依托单位，是全国脑血管病临床研究的核心牵头机构，其神经内科团队长期主导急性缺血性卒中（AIS）领域的多项国际多中心临床研究。根据双方合作安排，麦科医药负责MT200605的研发、生产及临床试验，并承担供试品质量控制、药物警戒及课题经费合规使用；北京天坛医院负责临床研究方案的学术主导与设计，牵头组织多中心临床研究网络，协调各分中心执行，并依托其临床研究方法学部、项目管理部及临床数据与生物样本库平台提供方法学与平台支持。

此次首笔中央财政专项经费，将用于支持MT200605的临床研发投入，剩余款项将按课题节点验收情况分阶段拨付。这既体现了国家科技重大专项对MT200605前期研究工作的高度认可，也将为后续Ⅲ期确证性临床的高质量、高效率推进提供资金保障。

一次性通过伦理审查：II期数据积极，为III期研究奠定基础

伦理审查是新药临床试验开展前必须通过的重要关卡。MT200605 Ⅲ期临床研究的机构立项与伦理审查均一次性通过，意味着其研究方案、风险控制和执行安排在第一轮提交时即获得评审专家认可，达到可批准、可执行的状态，为后续计划约 90 家中心的大规模多中心试验顺利推进奠定了基础。

这份"一次性通过"的底气，源自前期扎实的临床证据。MT200605是麦科医药在研的一款静脉给药的小分子TrkB 受体激动剂，可高效穿透血脑屏障进入脑组织，模拟脑源性神经营养因子（BDNF）的作用，主动促进受损神经修复，弥补了天然 BDNF 蛋白半衰期短、难以透过血脑屏障的不足，也是目前全球首个完成Ⅱ期临床疗效验证的透脑 TrkB 受体激动剂。

在此前的 II 期临床研究中，MT200605 已在中国 31 家中心、共 360 例患者中读出积极信号：以“发病后90天mRS评分达到“无残疾”（改良Rankin量表mRS≤1）的患者比例”为核心疗效终点。结果显示，高剂量组达到无残疾的几率约为安慰剂组的 2 倍，约每治疗6位患者，就能额外多帮助1位患者达到“基本无残疾、可回归正常生活”的良好结局。同时疗效随剂量升高而增强，呈现清晰的剂量—效应关系，据此确定了III期的推荐剂量。安全性方面，II 期研究未发现可疑非预期严重不良反应，整体安全性、耐受性良好，未观察到增加出血风险的信号，可与临床常用的静脉溶栓治疗联合使用。研究还观察到该药可能有助于降低卒中伴发的急性肾损伤（AKI）发生率，这一结果目前仍属II期探索性信号，需III期进一步确证。

正是基于II期已经明确的剂量、疗效稳健性与安全性证据，III期研究的关键设计参数均有据可依。

即将启动III期：大样本、多中心的确证性研究

即将启动的 III 期研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的确证性临床研究，计划入组 1036 例患者、覆盖全国约 90 家医疗中心，主要评价患者发病后90天的功能恢复情况。大样本、多中心、双盲的设计，对药物供应、中心协同、数据质量与方案执行都提出了极高要求。麦科医药在方案阶段即将剂量、入组人群与疗效终点同II期结果逐条对齐，并在启动前同步推进中心筛选与能力评估，具备推进该项大规模确证性研究的设计与执行能力。

下一步：中心启动与首例入组

随着国家科技重大专项首笔课题经费落地与Ⅲ期临床研究的伦理审查获批，下一阶段，MT200605的Ⅲ期临床研究将按计划推进约90家中心的启动与首例患者入组。麦科医药将继续严格遵循相关法规和质量要求，稳妥、规范地推进III期临床研究。

重要提示：

本文所述 III 期临床研究（MT200605-AIS-3041）目前尚处于启动前的准备阶段，文中疗效与安全性数据均来自已完成的 II 期研究。注射用 MT200605 尚未获批上市，请勿将其作为临床用药。